Pipeline di ricerca e sviluppo

Per lo sviluppo delle molecole di interesse, Transactiva segue un percorso che deve essere definito caso per caso, a seconda della molecola stessa e delle esigenze dei clienti. La pipeline comprende diversi passaggi:

  • Identificazione della molecola bersaglio. Studio e progettazione in silico del bioreattore (impianto).
  • Assemblaggio delle sequenze di DNA progettate. Trasformazione e rigenerazione in vitro di biomasse vegetali.
  • Coltivazione/espansione della biomassa vegetale in ambiente confinato. Raccolta, lavorazione e conservazione della biomassa trasformata.
  • Messa a punto di un sistema di estrazione e purificazione personalizzato.
  • Caratterizzazione preliminare della proteina terapeutica, pianificazione e coordinamento delle attività di sperimentazione in vitro e in vivo.
  • Istituzione di banche delle sementi (banca principale delle sementi e banca delle sementi funzionante) necessarie per la conservazione a breve e lungo termine delle sementi e per fornire materiale di partenza coerente e sufficiente a garantire una lunga durata della fornitura.

Di quali malattie di occupiamo

La nostra attenzione si è focalizzata fin dall’inizio sulla ricerca di nuove opzioni terapeutiche per il trattamento delle Malattie Rare, ovvero delle patologie che colpiscono un numero molto limitato di pazienti.

L’azienda ha quindi sviluppato enzimi umani ricombinanti per la terapia enzimatica sostitutiva (ERT) di alcune malattie metaboliche rare (come la malattia di Gaucher e la malattia di Pompe).

Nel corso degli anni, gli interessi di ricerca e sviluppo si sono estesi a una serie di condizioni più comuni: sono già stati prodotti anticorpi monoclonali per il trattamento del linfoma non-Hodgkin e delle malattie autoimmuni. Attualmente stiamo valutando la possibilità di applicazioni di nicchia per pazienti con importanti esigenze insoddisfatte.

Per espandere ulteriormente il portafoglio di malattie bersaglio, Transactiva sta cercando di applicare la sua piattaforma di produzione unica allo sviluppo di molecole per la prevenzione e il trattamento di infezioni respiratorie acute gravi di eziologia virale.

Pipeline

La piattaforma rice_PMF di Transactiva ha dimostrato la capacità di produrre proteine attive, complesse, glicosilate e multi-dominio.

Abbiamo completato con successo la fase di proof-of-concept per:

  • acido lisosomiale umano beta-glucosidasi (rice_rhGCase)
  • acido lisosomiale umano alfa-glucosidasi (rice_rhGAA)
  • acido lisosomiale umano alfa-galattosidasi (rice_rhGLA)
  • anticorpo monoclonale anti-cancro
  • anticorpo monoclonale antinfiammatorio

Applicazioni cosmetiche

Transactiva sta definendo nuove e convenienti opzioni per applicazioni farmacosmetiche. Nel corso degli anni, l’azienda ha sviluppato enzimi umani ricombinanti e anticorpi monoclonali destinati ad applicazioni specifiche e di nicchia. 

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